Organisé par l'Académie Luxembourgeoise de médecine, de kinésithérapie et des sciences du sport - Luxembourg academy of sports medecine, physiotherapy & science
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Le Service national d’hématologie-oncologie du CHL propose désormais aux personnes atteintes d’un myélome multiple en rechute et réfractaire une thérapie innovante : les CAR-T Cells, disponibles en monothérapie sous le nom de CARVYKTI® (ciltacabtagène autoleucel). Cette avancée ouvre de nouvelles perspectives de traitement et d’espoir pour les patients concernés par ce cancer rare de la moelle osseuse.
Développée par Johnson & Johnson et Legend Biotech, CARVYKTI® est une thérapie cellulaire CAR-T autologue qui cible le BCMA, un antigène présent à la surface des cellules du myélome multiple. Dr Sigrid De Wilde, médecin spécialiste en hématologie au CHL, explique : « Ce traitement repose sur les propres défenses immunitaires du patient. Les lymphocytes T sont prélevés puis envoyés dans un laboratoire à Gand, en Belgique, où ils sont modifiés pour reconnaître et attaquer les cellules cancéreuses. Après environ six semaines nécessaires à la modification des lymphocytes T en laboratoire, ces cellules reprogrammées génétiquement sont ensuite réinjectées au patient lors d’une perfusion unique. Avant cela, une chimiothérapie légère dite « immunomodulatrice » prépare l’organisme à recevoir le traitement. »
Le CHL accrédité pour CARVYKTI® au Luxembourg
L’arrivée de CARVYKTI® complète l’offre de thérapies CAR-T Cells proposée par le CHL depuis janvier 2024 pour certains lymphomes et leucémies lymphoblastiques aiguës (LLA).
En plus de CARVYKTI®, deux traitements pour d’autres indications sont actuellement disponibles :
Yescarta® : pour plusieurs types de lymphomes.
Tecartus® : pour les lymphomes à cellules du manteau et les leucémies lymphoblastiques aiguës (LLA) chez les patients adultes âgés de 26 ans et plus.
Après un audit en octobre 2025 et un processus de qualification complet, le CHL a obtenu en janvier 2026 l’accréditation pour utiliser CARVYKTI® au Luxembourg. Ce traitement devient ainsi le troisième CAR-T Cells accessible aux patients du Service national d’hématologie-oncologie. Le programme a officiellement démarré le 9 janvier 2026 avec le premier prélèvement de lymphocytes T, suivi de la prise en charge de deux autres patients le même mois.
Qui peut bénéficier de CARVYKTI® ?
CARVYKTI® est réservé aux patients adultes :
en bon état général.
Présentant une maladie ayant progressé malgré un traitement par inhibiteur du protéasome et réfractaire au lénalidomide ou au pomalidomide.
L’organisation du traitement ainsi que sa prise en charge financière sont coordonnées par le CHL, à l’issue d’une discussion en réunion nationale pluridisciplinaire et en concertation avec la Caisse nationale de santé (CNS).
Des résultats cliniques sans précédent
Les études CARTITUDE-1 (phase 1b/2, multicentrique) et CARTITUDE-4 (phase 3, internationale et randomisée) ont montré que CARVYKTI® peut offrir des résultats durables et significatifs pour les patients atteints de myélome multiple en rechute et réfractaire. Une seule perfusion suffit pour obtenir des taux de réponse élevés et des rémissions prolongées pendant plusieurs années, sans traitement complémentaire.
Dans l’étude CARTITUDE-4, les patients traités par CARVYKTI® ont vu leur risque de progression de la maladie et de décès fortement réduit par rapport aux traitements standards. Après 30 mois, dans la population traitée :
Plus de 8 patients sur 10 étaient toujours en vie.
Plus des deux tiers n’avaient pas présenté de progression de la maladie.
Plus de 3 patients sur 4 ont obtenu une réponse complète ou meilleure, confirmant l’efficacité clinique de CARVYKTI®.
Dr De Wilde : « Ces résultats sont très encourageants, surtout lorsque le traitement est administré dès la première rechute. Même si les rémissions peuvent durer plusieurs années, il est encore trop tôt pour parler de guérison complète. Cette thérapie apporte néanmoins un vrai espoir pour les patients. »
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09:00 Mot de bienvenue Dr Guy BERCHEM - Directeur Médical CHL
09:05 Introduction Dr Anouk LE GOUEFF - Coordination Hub ERN
09:15 Collagénomes, élastomes et syndromes sous-jacents Dr Florence BOURLOND - Dermatologie CHL - ERN Skin
09:30 Maladies rares pulmonaire : cas cliniques + brève présentation de l'activité ERN Lung Dr Gil WIRTZ - Pneumologie CHL - ERN Lung
09:45 Maladies auto-immunes : cas cliniques + brève présentation ERN RITA Dr Anouk LE GOUEFF - Immuno-Allergologie CHL - ERN RITA Dr Caroline THOMÉE - Pédiatrie générale CHL Dr Isabel DE LA FUENTE - Pédiatrie générale CHL
10:00 Création d'une filière maladies rares uro-néphrologiques en pédiatrie : du concept à la pratique avec Pédia-FUN Dr Olivier NIEL - Néphrologie pédiatrique CHL - ERN ERKNet + TransplantChild Lindsay MOLON - Infirmière coordinatrice CHL - Hub National ERN Lynda VANDIVINIT - Diététicienne CHL
10:45 Dépistage Prénatal Non invasif (DPNI/NIPT) des maladies chromosomiques rares : Retour de plus de 5 ans d’expérience du Centre National de Génétique Dr Abdelkader HEDDAR - Centre National de Génétique - LNS
11:00 Séquençage d’exome pour le diagnostic des maladies rares au Luxembourg : Retour de 3 ans d’expérience du Centre National de Génétique Dr Arthur SORLIN - Centre National de Génétique - LNS
11:15 Cellule d'Orientation et de Coordination Nationale Maladies Rares Gwenn CROHIN - ALAN Maladies Rares Luxembourg Dr Fernand PAULY - Evaluation et Rééducation - Coordination Hub ERN
11:35 La collaboration entre des centres de référence peuvent changer la prise en charge des formes rares du diabète Dr Marianne HEINEN-BECKER - Diabétologie- Endocrinologie pédiatrique CHL - ERN Endo
12:00 Rare, silencieuse et grave, mais détectable à la naissance Dr Nicolas BONNET - Diabétologie-Endocrinologie pédiatrique CHL - ERN MétabERN
12:15 La prise en charge diététique d’une maladie rare au CHL Bérénice BRAQUET - Diététicienne CHL
12:35 Mot de clôture et co-modération Francesca POLONI - Chef de Service coordination des plans nationaux - Ministère de la Santé et de la Sécurité Sociale
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